Terapias com RNA mensageiro avançam contra câncer e doenças raras

A tecnologia de RNA mensageiro, que ganhou notoriedade mundial com as vacinas contra COVID-19, inaugura uma nova fase na medicina brasileira com a aprovação pela ANVISA de duas terapias inovadoras. Em decisão publicada neste mês, a agência reguladora autorizou o uso de tratamentos personalizados baseados em mRNA para melanoma metastático e para a doença de Pompe, condição genética rara que afeta o armazenamento de glicogênio.

No caso do melanoma, a terapia funciona treinando o sistema imunológico do paciente a reconhecer e atacar células tumorais específicas. Diferentemente da quimioterapia tradicional, o tratamento é individualizado: uma amostra do tumor é sequenciada geneticamente e, com base nas mutações identificadas, uma vacina de mRNA é produzida em até 45 dias. Estudos clínicos internacionais demonstraram redução de 44% no risco de recorrência em pacientes com melanoma em estágio III e IV.

A Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica destacou que essa aprovação representa mudança de paradigma. Até agora, terapias personalizadas de alto custo estavam restritas a poucos centros privados. Com a inclusão do tratamento no rol da ANS para casos específicos e a previsão de incorporação gradual no SUS a partir de 2027, estima-se que até 3.000 pacientes por ano possam se beneficiar inicialmente.

Já para a doença de Pompe, enfermidade que causa fraqueza muscular progressiva por deficiência da enzima alfa-glicosidase, a terapia de mRNA instrui as células do paciente a produzir a enzima faltante. Os resultados dos ensaios clínicos fase III mostraram melhora significativa na função respiratória e capacidade motora em 67% dos participantes, com perfil de segurança superior às terapias de reposição enzimática convencionais.

A produção dessas terapias no Brasil será viabilizada por parceria entre o Instituto Butantan e a farmacêutica BioNTech, com investimento de R$ 800 milhões em uma unidade fabril em São Paulo prevista para operar em 2027. A transferência de tecnologia incluirá capacitação de pesquisadores brasileiros, fortalecendo a soberania nacional em biotecnologia avançada.

O CFM emitiu nota técnica orientando que apenas centros credenciados com infraestrutura para medicina de precisão podem administrar essas terapias, exigindo equipe multidisciplinar com geneticistas, oncologistas e imunologistas. O acompanhamento dos pacientes deve incluir monitoramento rigoroso de efeitos adversos, embora os estudos indiquem perfil de segurança favorável.

Especialistas projetam que a tecnologia de mRNA pode revolucionar o tratamento de diversas condições nas próximas décadas, desde doenças cardiovasculares até condições autoimunes, consolidando o Brasil como protagonista regional nessa fronteira científica.