Terapias com RNA mensageiro expandem além da COVID-19

A tecnologia de RNA mensageiro (mRNA), que revolucionou a vacinologia durante a pandemia de COVID-19, está prestes a transformar o tratamento de diversas doenças no Brasil. A ANVISA analisa atualmente três terapias baseadas em mRNA para câncer de pâncreas, insuficiência cardíaca e acidúria metilmalônica, uma doença metabólica rara. As decisões regulatórias estão previstas para o segundo semestre de 2026.

Ao contrário das vacinas de mRNA, que instruem células a produzir proteínas virais para gerar resposta imunológica, as terapias em desenvolvimento utilizam a mesma plataforma para corrigir deficiências proteicas ou estimular respostas antitumorais personalizadas. No caso do câncer, o mRNA é projetado individualmente para cada paciente, com base nas mutações específicas do tumor, criando uma imunoterapia verdadeiramente personalizada.

O Instituto Nacional de Câncer (INCA) participa de ensaio clínico internacional com vacina terapêutica de mRNA para melanoma metastático, com resultados preliminares mostrando redução de 44% no risco de recorrência quando combinada com imunoterapia convencional. Outros centros brasileiros testam abordagens similares para câncer de pulmão não pequenas células e tumores colorretais com instabilidade microssatélite.

Na cardiologia, pesquisadores da Universidade de São Paulo colaboram em estudo de fase III de terapia com mRNA para insuficiência cardíaca, que visa estimular a produção de fator de crescimento vascular e melhorar a função ventricular. Os resultados intermediários, apresentados no Congresso Brasileiro de Cardiologia em março, demonstraram melhora significativa na fração de ejeção e qualidade de vida dos pacientes.

Para doenças raras, o mRNA representa esperança concreta. A acidúria metilmalônica, condição genética que afeta o metabolismo de proteínas e pode causar danos neurológicos graves, não possui tratamento curativo. A terapia experimental com mRNA fornece instruções temporárias para produção da enzima deficiente, normalizando os níveis metabólicos sem necessidade de edição genética permanente.

O Ministério da Saúde já sinalizou interesse em incorporar terapias de mRNA ao SUS, caso aprovadas, especialmente para doenças sem alternativas terapêuticas eficazes. O principal desafio permanece sendo o custo: tratamentos personalizados de mRNA podem ultrapassar R$ 500 mil por paciente, exigindo negociações de preço e possivelmente produção nacional.

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) anunciou investimentos em plataforma nacional de produção de terapias de mRNA, com previsão de operação em 2028, o que poderia reduzir custos e garantir acesso mais amplo a essas tecnologias inovadoras. Especialistas consideram esta a maior revolução terapêutica desde o advento dos anticorpos monoclonais.