Terapias com RNA mensageiro expandem para câncer e doenças raras

A tecnologia de RNA mensageiro (mRNA), que revolucionou a vacinação contra COVID-19, está expandindo rapidamente para o tratamento de câncer e doenças raras. Em 2026, o Brasil iniciou participação em ensaios clínicos multicêntricos internacionais testando vacinas terapêuticas personalizadas de mRNA para melanoma avançado e câncer de pâncreas, representando nova esperança para pacientes com prognóstico historicamente desfavorável.

Diferentemente das vacinas preventivas, as vacinas terapêuticas de mRNA são desenvolvidas individualmente para cada paciente. O processo envolve sequenciamento genético do tumor para identificar mutações específicas (neoantígenos) que podem ser reconhecidas pelo sistema imunológico. Com base nessa informação, é sintetizado um mRNA que instrui as células do paciente a produzirem proteínas tumorais específicas, estimulando resposta imune direcionada contra o câncer.

Estudos de fase 2 publicados em periódicos internacionais demonstraram que a combinação de vacinas de mRNA personalizadas com imunoterapia convencional (inibidores de checkpoint) reduziu o risco de recorrência de melanoma em aproximadamente 50% comparado à imunoterapia isolada. Os resultados em câncer de pâncreas, historicamente resistente a tratamentos, também mostram sinais promissores de aumento na sobrevida global.

No Brasil, centros de referência em oncologia em São Paulo, Rio de Janeiro e Porto Alegre foram selecionados para participar desses estudos. A ANVISA estabeleceu protocolo acelerado de análise para terapias de mRNA personalizadas, reconhecendo o potencial transformador dessa abordagem, especialmente para pacientes sem alternativas terapêuticas eficazes.

Além da oncologia, a tecnologia de mRNA está sendo investigada para tratamento de doenças genéticas raras. Ao fornecer instruções temporárias para produção de proteínas deficientes ou ausentes, as terapias de mRNA podem contornar mutações genéticas sem modificar permanentemente o DNA, oferecendo perfil de segurança potencialmente superior às terapias gênicas convencionais.

Condições como acidemia metilmalônica, acidemia propiônica e deficiência de ornitina transcarbamilase estão entre as doenças raras em investigação. Para o Brasil, onde o diagnóstico de doenças raras frequentemente ocorre tardiamente devido a limitações no acesso a testes genéticos, a disponibilidade futura dessas terapias representa desafio de equidade e incorporação no SUS.

Os principais obstáculos para disseminação dessa tecnologia incluem o custo elevado de produção personalizada, necessidade de infraestrutura laboratorial sofisticada e logística complexa de armazenamento em temperatura ultrabaixa. Especialistas defendem que investimentos em capacitação nacional e eventual produção local serão fundamentais para viabilizar acesso equitativo.

A Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica (SBOC) e a Sociedade Brasileira de Genética Médica têm promovido discussões sobre preparação da classe médica para prescrição e acompanhamento dessas terapias inovadoras, que exigem conhecimento em imunologia tumoral, genômica e medicina de precisão.