ANVISA aprova primeira terapia genética para doença de Chagas crônica

A ANVISA aprovou em abril de 2026 a primeira terapia genética para tratamento de cardiopatia chagásica crônica, representando marco histórico no combate a uma das principais endemias brasileiras. O tratamento, desenvolvido por consórcio de instituições nacionais incluindo FIOCRUZ e INCOR, utiliza técnica de edição genética CRISPR para modificar células cardíacas e reduzir processos inflamatórios característicos da doença.

A doença de Chagas afeta aproximadamente 2 milhões de brasileiros, com 30% dos infectados desenvolvendo comprometimento cardíaco grave décadas após a infecção inicial pelo Trypanosoma cruzi. Até agora, o tratamento se limitava a medicamentos antiparasitários com eficácia reduzida na fase crônica e terapias sintomáticas para insuficiência cardíaca.

Os ensaios clínicos de fase III, realizados em 340 pacientes em centros de referência de sete estados, demonstraram melhora de 38% na fração de ejeção ventricular após seis meses de tratamento, com redução significativa de arritmias e hospitalizações por descompensação cardíaca. A terapia consiste em infusão única de células geneticamente modificadas, com procedimento ambulatorial.

O Ministério da Saúde já sinalizou interesse em incorporar a tecnologia ao SUS, com análise de custo-efetividade em andamento pela CONITEC. Estimativas preliminares indicam que, apesar do custo inicial elevado, a terapia pode gerar economia ao sistema por redução de transplantes cardíacos e internações recorrentes.

A Sociedade Brasileira de Cardiologia (SBC) publicou nota técnica recomendando critérios para seleção de pacientes elegíveis, priorizando aqueles com disfunção ventricular moderada a grave sem outras comorbidades limitantes. O tratamento estará inicialmente disponível em 12 centros especializados cadastrados.

Pesquisadores envolvidos destacam que o desenvolvimento nacional da tecnologia posiciona o Brasil na vanguarda da medicina genômica aplicada a doenças negligenciadas. Novos estudos já investigam aplicação da plataforma em outras condições, incluindo leishmaniose visceral e sequelas de arboviroses.

A aprovação reforça importância do investimento em pesquisa translacional e parcerias público-privadas para enfrentar desafios sanitários específicos do país.