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O Ministério da Saúde anunciou em maio de 2026 a incorporação da primeira terapia gênica ao Sistema Único de Saúde, destinada ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, doença genética rara que afeta principalmente crianças. A decisão, baseada em parecer favorável da CONITEC, representa um marco na medicina de precisão no Brasil.
A terapia consiste na administração única de um vetor viral contendo cópia funcional do gene SMN1, deficiente em pacientes com AME. Estudos clínicos internacionais demonstraram que o tratamento, quando aplicado precocemente, pode interromper a progressão da doença e permitir que crianças atinjam marcos motores normalmente impossíveis, como sentar, andar e respirar sem assistência.
Com custo estimado de R$ 6 milhões por paciente, a terapia gerou debates sobre sustentabilidade do sistema público. O Ministério da Saúde negociou com o fabricante redução de 45% no preço original, além de acordo de compartilhamento de risco, onde pagamentos são condicionados à eficácia demonstrada em cada paciente.
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A Sociedade Brasileira de Genética Médica estima que cerca de 200 crianças por ano poderão se beneficiar do tratamento. A prioridade será para diagnósticos precoces, idealmente antes dos seis meses de idade, quando a terapia apresenta melhores resultados. O protocolo exige confirmação diagnóstica por teste genético e avaliação em centros de referência.
A incorporação foi possível após a ANVISA aprovar o registro do medicamento em 2025, seguindo rigorosos critérios de segurança e eficácia. A agência também estabeleceu programa de farmacovigilância intensiva para monitorar eventos adversos de longo prazo.
Centros habilitados para aplicação da terapia estão localizados em São Paulo, Rio de Janeiro, Brasília, Porto Alegre e Recife, com planos de expansão para outras capitais. Os hospitais receberam treinamento especializado e infraestrutura adequada para armazenamento e administração do produto biológico.
Especialistas consideram este apenas o início de uma nova era no tratamento de doenças raras. A Associação Brasileira de Mucopolissacaridoses e Doenças Raras já mobiliza esforços para inclusão de outras terapias avançadas no SUS, incluindo tratamentos para hemofilia e imunodeficiências.
O avanço reforça o compromisso do Brasil com a equidade no acesso a tecnologias de ponta, posicionando o país como referência em medicina genômica na América Latina.
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