Terapias genéticas chegam ao SUS para doenças raras em 2026

O Sistema Único de Saúde deu um salto histórico em abril de 2026 ao incorporar oficialmente as primeiras terapias genéticas para tratamento de doenças raras. A decisão da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) inclui tratamentos para atrofia muscular espinhal (AME) e hemofilia A, condições que afetam aproximadamente 12 mil brasileiros e que, até recentemente, não dispunham de terapias curativas.

As terapias genéticas funcionam corrigindo ou substituindo genes defeituosos responsáveis por doenças hereditárias. No caso da AME, uma única aplicação do medicamento pode impedir a progressão da doença neurodegenerativa que afeta principalmente crianças. Para hemofilia A, a terapia possibilita produção contínua do fator de coagulação ausente, eliminando a necessidade de infusões frequentes.

A ANVISA aprovou esses tratamentos após rigorosa avaliação de eficácia e segurança, baseada em estudos internacionais e dados brasileiros. Os custos elevados - cada tratamento pode ultrapassar R$ 5 milhões - foram viabilizados através de negociações de compartilhamento de risco com fabricantes, onde o pagamento está condicionado ao sucesso terapêutico.

Centros de referência em genética médica foram credenciados em todas as regiões do país para aplicação das terapias. Hospitais universitários em São Paulo, Rio de Janeiro, Porto Alegre, Brasília e Recife já iniciaram os primeiros tratamentos, com protocolos rigorosos de seleção de pacientes e acompanhamento de longo prazo.

Para pacientes e famílias, a incorporação representa esperança real de vida normal. Crianças diagnosticadas precocemente com AME, que anteriormente teriam expectativa de vida reduzida, agora podem desenvolver-se normalmente. Pacientes com hemofilia grave podem abandonar o regime de infusões semanais que limitava qualidade de vida.

O Conselho Federal de Medicina estabeleceu diretrizes éticas para terapias genéticas, enfatizando consentimento informado detalhado e acompanhamento multidisciplinar. A Sociedade Brasileira de Genética Médica oferece capacitação especializada para profissionais envolvidos.

A Organização Mundial da Saúde reconhece o Brasil como pioneiro entre países em desenvolvimento na incorporação pública de terapias genéticas. A expectativa é que, até 2028, outras doenças raras sejam incluídas no programa, expandindo o acesso a tratamentos que representam a fronteira mais avançada da medicina contemporânea.