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O Ministério da Saúde anunciou em maio de 2026 a incorporação de terapia genética para anemia falciforme no Sistema Único de Saúde (SUS), marcando um avanço histórico no tratamento de doenças genéticas no Brasil. A tecnologia utiliza edição genética para corrigir a mutação responsável pela doença, oferecendo possibilidade de cura funcional para pacientes que antes dependiam de tratamentos paliativos por toda a vida.
A anemia falciforme afeta aproximadamente 60 mil brasileiros, com maior prevalência na população negra e parda. A doença causa crises de dor intensa, danos orgânicos progressivos e redução significativa da qualidade de vida. Até agora, o transplante de medula óssea era a única opção curativa, mas limitada pela dificuldade de encontrar doadores compatíveis.
A terapia genética aprovada pela ANVISA utiliza a técnica CRISPR para editar células-tronco do próprio paciente, corrigindo o gene defeituoso da hemoglobina. Após o procedimento ambulatorial de coleta, as células são modificadas em laboratório e reinfundidas no paciente. Estudos clínicos internacionais demonstraram que mais de 90% dos pacientes tratados ficaram livres de crises de dor e transfusões após um ano.
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A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (CONITEC) avaliou evidências científicas robustas e considerou a relação custo-efetividade favorável a longo prazo, apesar do alto investimento inicial. O tratamento será disponibilizado inicialmente em cinco centros de referência: São Paulo, Rio de Janeiro, Belo Horizonte, Salvador e Brasília.
Segundo a Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH), o protocolo brasileiro priorizará pacientes adultos com doença grave e histórico de múltiplas internações. Crianças e adolescentes serão incluídos progressivamente conforme ampliação da capacidade de atendimento.
O CFM estabeleceu diretrizes específicas para credenciamento de equipes multidisciplinares, incluindo hematologistas, geneticistas e especialistas em terapia celular. Os centros devem garantir acompanhamento de longo prazo para monitorar eficácia e possíveis efeitos adversos.
Pacientes interessados devem procurar hematologistas nos centros de referência em hemoglobinopatias para avaliação de elegibilidade. A expectativa é que até 500 pacientes sejam tratados no primeiro ano do programa.
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